Preparatul, numit Zolgensma, a fost dezvoltat de laboratorul farmaceutic AveXis, cumpărat de gigantul Novartis în 2018 și este cel mai scump din lume. Pe baza datelor America's Health Insurance Plans, publicația Business Insider a întocmit lista celor mai costisitoare tratamente medicale.

- Glybera, 1,2 milioane de dolari: fabricat de UniQure, aprobat în Europa, dar nu și în Statele Unite, preparatul este folosit pentru tratarea deficitului de lipoproteină lipază, o deficiență genetică extrem de rară.

- Luxturna, 850.000 de dolari: produs de Spark Therapeutic este recomandat împotriva degenerării ereditare a retinei.

- Ravicti, 793.000 de dolari pe an: oferit de Horizon Pharma pentru a împiedica acumularea amoniacului în sânge la pacienții care suferă de tulburări ale ciclului ureei.

- Soliris, 750.000 de dolari pe an: este produs de Alexion Pharmaceuticals în tratamentul aplicat în cazul unei maladii rare a rinichilor.

- Brineura, 700.000 de dolari pe an: realizat de BioMarin Pharmaceutical pentru a reduce simptomele unei forme a bolii Batten.

- Lumizyme, între 524.000 și 626.000 de dolari pe an: produs de Genzyme și utilizat ca mijloc de combatere a bolii Pompe, o afecţiune musculară rară, ce determină slăbirea progresivă a musculaturii şi poate conduce inclusiv la insuficienţă respiratorie.

Citește și Este cel mai scump medicament din lume. La ce foloseşte