Cel mai scump medicament costă 3,5 milioane $ o doză

Oana Pavelescu / 24 noi 2022, 17:51
Cel mai spump medicament tratează hemofilia
Cel mai spump medicament tratează hemofilia

Autoritățile de reglementare din SUA au aprobat terapia genetică pentru hemofilie B de la CSL Behring, o perfuzie unică care îi scutește pe pacienți de tratamentele obișnuite

Problema este costul extrem de ridicat al acestei perfuzii care se ridică la colosala sumă de 3,5 milioane de dolari, ceea ce îl face cel mai scump medicament din lume, scrie Bloomberg.

Hemgenix de la CSL Behring, administrat o singură dată, a redus cu 54% numărul de evenimente hemoragice pe parcursul unui an, potrivit unui studiu cheie al terapiei. De asemenea, aceasta a eliberat 94% dintre pacienți de perfuziile obișnuite care consumă mult timp și sunt și acestea costisitoare cu medicamentul Factor IX, care este utilizat în prezent pentru a controla această afecțiune potențial mortală.

"Deși prețul este puțin mai mare decât era de așteptat, cred că are șanse de succes, deoarece, în primul rând medicamentele existente sunt, de asemenea, foarte scumpe și în al doilea rând, pacienții cu hemofilie trăiesc în mod constant cu teama de sângerări", a declarat Brad Loncar, investitor în biotehnologie și director executiv al Loncar Investments. "Un produs de terapie genetică va fi atractiv pentru unii".

Stabilirea prețului corect

Terapiile genetice pot îmbunătăți în mod dramatic o serie de afecțiuni devastatoare prin remedierea cauzelor care stau la baza acestora. Zolgensma de la Novartis AG pentru bebelușii cu atrofie musculară spinală a avut un preț de 2,1 milioane de dolari atunci când a fost aprobat în 2019, în timp ce Zynteglo de la Bluebird Bio Inc. pentru cei care suferă de o boală a sângelui numită beta talasemie era 2,8 milioane de dolari la începutul acestui an. 

Stabilirea prețurilor a fost o problemă pentru medicamentele noi, costurile ridicate pentru medicamente precum cel împotriva Alzheimer produs de Biogen Inc. și denumit Aduhelm în SUA și Zynteglo al Bluebird în Europa, au fost eșecuri comerciale răsunătoare. O evaluare realizată de Institute for Clinical and Economic Review, o organizație non-profit care evaluează costurile medicale, a concluzionat că un preț corect pentru Hemgenix ar fi cuprins între 2,93 și 2,96 milioane de dolari.

Hemofilia este o provocare chiar și pentru cei aflați sub tratament

Deși s-au înregistrat progrese în tratamentul hemofiliei, măsurile necesare pentru prevenirea și tratarea hemoragiilor pot eroda calitatea vieții pacienților, a declarat Peter Marks, directorul Centrului pentru evaluarea și cercetarea produselor biologice din cadrul US Food and Drug Administration. Hemgenix reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru persoanele afectate de această boală, a spus el. 

Tratamentul tradițional al hemofiliei presupune perfuzia cu proteinele lipsă, numite factori de coagulare, de care organismul are nevoie pentru a forma cheaguri și a opri sângerarea. Hemgenix funcționează prin administrarea unei gene care poate produce factorii de coagulare lipsă în ficat, unde începe să lucreze pentru a produce proteina Factor IX. 

Terapia genică va fi fabricată în Lexington, Massachusetts, de către uniQure NV, care a vândut drepturile de comercializare pentru Hemgenix către CSL Behring în 2020. Aproximativ 16.000 de persoane din SUA și Europa au hemofilie B, potrivit uniQure. Hemofilia A este mai frecventă, afectând aproximativ de cinci ori mai multe persoane. 

Citește și:

Pastile pentru reducerea greutății, afacere de 50 miliarde $. Nouă revoluție în industria farma

Anul trecut, Novo Nordisk a lansat medicamentul de reducere a greutății Wegovy, iar pentru campania de promovare au recrutat-o Queen Latifah, actriță și cântăreață de rapper, pentru campania publicitară.

Tot anul trecut, un studiu științific în fază avansată, a confirmat că medicamentul produs de Novo Nordisk denumit Wegovy, a dus la o reducere în medie de 15% din greutatea corporală a bolnavilor. În schimb, firma daneză a ajuns să fie victima propriului său succes. Cererea crescândă și constrângerile de producție au dus la o penurie generalizată de Wegovy.

Lipsa medicamentului, care are denumirea generică de semaglutide și este un inhibitor al poftei de mâncare, a obligat Novo să oprească pentru scurt timp publicitatea și marketingul și să-și regândească tehnica de fabricație. De asemenea, a oferit o șansă pentru Eli Lilly, Amgen și alte câteva corporații de biotehnologie care creează medicamente conexe pentru combaterea obezității să încerce să recupereze terenul pe o piață care, potrivit estimărilor analiștilor, ar putea valora 50 de miliarde de dolari pe an până în 2030.

"Această lansare fulminantă, cu o curbă de absorbție mai mult sau mai puțin verticală, îți schimbă abordarea pentru a face față problemelor", a declarat Lars Fruergaard Jørgensen, CEO Novo, pentru Financial Times. Citește mai mult AICI

Google News icon  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCBusiness și pe Google News

Articole Recomandate

Get it on App Store Get it on Google Play

Calculator schimb valutar

EUR
Azi 4.9297
Diferența 0.0113
Zi precendentă 4.9184
USD
Azi 4.6851
Diferența -0.0532
Zi precendentă 4.7383
Schimb
in
Curs valutar | Actualizat la 05-12-2022
EUR flag1 EUR = 4.9297 RON
USD flag1 USD = 4.6851 RON
GBP flag1 GBP = 5.7419 RON
CHF flag1 CHF = 5.0142 RON
AUD flag1 AUD = 3.1935 RON
DKK flag1 DKK = 0.6629 RON
CAD flag1 CAD = 3.4860 RON
HUF flag1 HUF = 0.0120 RON
JPY flag1 JPY = 0.0349 RON
NOK flag1 NOK = 0.4803 RON
SEK flag1 SEK = 0.4537 RON
XAU flag1 XAU = 271.1673 RON
Monede Crypto
1 BTC = 80595.71RON
1 ETH = 6048.23RON
1 LTC = 365.02RON
1 XRP = 1.83RON
Indicatori financiari
IRCC:
3 luni: 4.06% p.a.
ROBOR:
3 luni: 7.78%
6 luni: 7.98%
12 luni: 8.23%
EURIBOR:
3 luni: -0.4770 %
6 luni: -0.3880 %
12 luni: -0.1270 %
Indici bursieri | Sursa: BVB
Indice Ultima valoare Variatie
BET 11924.70 1.65%
BET-BK 2221.28 1.44%
BET-FI 50127.35 0.55%
BET-NG 883.96 0.71%
BET-TR 23194.59 1.65%
BET-TRN 23078.77 1.65%
BET-XT 1042.60 1.50%
BET-XT-TR 2015.11 1.50%
BET-XT-TRN 2005.74 1.50%
BETAeRO 832.05 1.18%
BETPlus 1779.36 1.58%
RTL 26759.92 1.53%

Opinii

Adrian Negrescu / Foto: arhiva personală

Adrian Negrescu: Vremuri tulburi pe piața petrolului. Începe iar specula

Un lung lanț de circumstanțe care urmează să...

Adrian Negrescu, îngrijorat de evoluția petrolului
Numai ei știu adevărul despre această majorare

Acesta este adevărul despre majorarea pensiilor cu 12,5%

Un procent de creștere decis cu dificultate,...


POLITICA DE CONFIDENȚIALITATE | POLITICA COOKIES |

Copyright 2022 - Toate drepturile rezervate.
Informațiile BVB sunt destinate exclusiv pentru folosința individuală a utilizatorului final și nu pentru a fi redistribuite, revândute sau folosite în scop comercial.
cloudnxt2
YesMy - smt4.1.0