Problema este costul extrem de ridicat al acestei perfuzii care se ridică la colosala sumă de 3,5 milioane de dolari, ceea ce îl face cel mai scump medicament din lume, scrie Bloomberg.

Hemgenix de la CSL Behring, administrat o singură dată, a redus cu 54% numărul de evenimente hemoragice pe parcursul unui an, potrivit unui studiu cheie al terapiei. De asemenea, aceasta a eliberat 94% dintre pacienți de perfuziile obișnuite care consumă mult timp și sunt și acestea costisitoare cu medicamentul Factor IX, care este utilizat în prezent pentru a controla această afecțiune potențial mortală.

"Deși prețul este puțin mai mare decât era de așteptat, cred că are șanse de succes, deoarece, în primul rând medicamentele existente sunt, de asemenea, foarte scumpe și în al doilea rând, pacienții cu hemofilie trăiesc în mod constant cu teama de sângerări", a declarat Brad Loncar, investitor în biotehnologie și director executiv al Loncar Investments. "Un produs de terapie genetică va fi atractiv pentru unii".

Stabilirea prețului corect

Terapiile genetice pot îmbunătăți în mod dramatic o serie de afecțiuni devastatoare prin remedierea cauzelor care stau la baza acestora. Zolgensma de la Novartis AG pentru bebelușii cu atrofie musculară spinală a avut un preț de 2,1 milioane de dolari atunci când a fost aprobat în 2019, în timp ce Zynteglo de la Bluebird Bio Inc. pentru cei care suferă de o boală a sângelui numită beta talasemie era 2,8 milioane de dolari la începutul acestui an. 

Stabilirea prețurilor a fost o problemă pentru medicamentele noi, costurile ridicate pentru medicamente precum cel împotriva Alzheimer produs de Biogen Inc. și denumit Aduhelm în SUA și Zynteglo al Bluebird în Europa, au fost eșecuri comerciale răsunătoare. O evaluare realizată de Institute for Clinical and Economic Review, o organizație non-profit care evaluează costurile medicale, a concluzionat că un preț corect pentru Hemgenix ar fi cuprins între 2,93 și 2,96 milioane de dolari.

Hemofilia este o provocare chiar și pentru cei aflați sub tratament

Deși s-au înregistrat progrese în tratamentul hemofiliei, măsurile necesare pentru prevenirea și tratarea hemoragiilor pot eroda calitatea vieții pacienților, a declarat Peter Marks, directorul Centrului pentru evaluarea și cercetarea produselor biologice din cadrul US Food and Drug Administration. Hemgenix reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru persoanele afectate de această boală, a spus el. 

Tratamentul tradițional al hemofiliei presupune perfuzia cu proteinele lipsă, numite factori de coagulare, de care organismul are nevoie pentru a forma cheaguri și a opri sângerarea. Hemgenix funcționează prin administrarea unei gene care poate produce factorii de coagulare lipsă în ficat, unde începe să lucreze pentru a produce proteina Factor IX. 

Terapia genică va fi fabricată în Lexington, Massachusetts, de către uniQure NV, care a vândut drepturile de comercializare pentru Hemgenix către CSL Behring în 2020. Aproximativ 16.000 de persoane din SUA și Europa au hemofilie B, potrivit uniQure. Hemofilia A este mai frecventă, afectând aproximativ de cinci ori mai multe persoane. 

Citește și:

Pastile pentru reducerea greutății, afacere de 50 miliarde $. Nouă revoluție în industria farma

Anul trecut, Novo Nordisk a lansat medicamentul de reducere a greutății Wegovy, iar pentru campania de promovare au recrutat-o Queen Latifah, actriță și cântăreață de rapper, pentru campania publicitară.

Tot anul trecut, un studiu științific în fază avansată, a confirmat că medicamentul produs de Novo Nordisk denumit Wegovy, a dus la o reducere în medie de 15% din greutatea corporală a bolnavilor. În schimb, firma daneză a ajuns să fie victima propriului său succes. Cererea crescândă și constrângerile de producție au dus la o penurie generalizată de Wegovy.

Lipsa medicamentului, care are denumirea generică de semaglutide și este un inhibitor al poftei de mâncare, a obligat Novo să oprească pentru scurt timp publicitatea și marketingul și să-și regândească tehnica de fabricație. De asemenea, a oferit o șansă pentru Eli Lilly, Amgen și alte câteva corporații de biotehnologie care creează medicamente conexe pentru combaterea obezității să încerce să recupereze terenul pe o piață care, potrivit estimărilor analiștilor, ar putea valora 50 de miliarde de dolari pe an până în 2030.

"Această lansare fulminantă, cu o curbă de absorbție mai mult sau mai puțin verticală, îți schimbă abordarea pentru a face față problemelor", a declarat Lars Fruergaard Jørgensen, CEO Novo, pentru Financial Times. Citește mai mult AICI

  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCBusiness și pe Google News

Ţi s-a părut interesant acest articol?

Urmărește pagina de Facebook DCBusiness pentru a fi la curent cu cele mai importante ştiri despre evoluţia economiei, modificările fiscale, deciziile privind salariile şi pensiile, precum şi alte analize şi informaţii atât de pe plan intern cât şi extern.