Atrofia musculară spinală (AMS) este o boală ereditară care evoluează rapid: oamenii își pierd capacitatea de a sta în picioare, de a se mișca, de a înghiți și de a respira. Cu toate acestea, boala nu afectează activitatea intelectuală. Cercetătorii susțin că, la nivel global, aproximativ 2% dintre oameni au această genă ce cauzează boala, dar sunt considerați purtători. "Defecţiunea genetică" se poate transmite urmașilor și, în cazuri rare, ajung şi aceştia să dezvolte boala.

De obicei, cei care se nasc cu această boală nu trăiesc mai mult de doi ani. Multă vreme nu a existat niciun medicament adecvat pentru AMS, iar boala era considerată incurabilă. Abia în 2016 a intrat pe piaţa farmaceutică primul medicament numit Spinraza, însă costul unei injecții era de aproximativ un milion de dolari. Prețul a mai scăzut în ultimii ani, iar o doză poate fi achiziționată acum cu 80.000 de dolari. Cu toate acestea, părinții care doresc să folosească acest medicament pentru a salva viața copiilor trebuie să scoată din buzunar o avere. Sunt necesare șase injecții în primul an, apoi trei injecții anual, se arată în New York Times.

Citește continuarea pe DCNews.ro

  Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCBusiness și pe Google News